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基因治療被認(rèn)為是許多嚴(yán)重的和危及生命的疾病有效的治療手段，得到越來越多人的關(guān)注。同時，基因治療的適應(yīng)癥正從罕見/極罕見疾病向更常見疾病發(fā)生轉(zhuǎn)變，患者數(shù)量和綜合療法越來越多。因而，大規(guī)模的基因治療病毒載體生產(chǎn)是行業(yè)的迫切需求。2020年，F(xiàn)DA更新了關(guān)于基因治療臨床試驗申請(INDs)的化學(xué)、制造和控制指導(dǎo)原則，內(nèi)容包含穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞株開發(fā)及細(xì)胞克隆性確證等。文件指出，細(xì)胞庫（Cellbank）的穩(wěn)定性及純度是一個需要考慮的重要方面。非單克隆來源的細(xì)胞群中，其細(xì)胞異質(zhì)性相對較高，產(chǎn)量...

CRISPR技術(shù)的發(fā)現(xiàn)帶來了一種高效、可靠、方便的基因組編輯工具的希望。但是，過去用Cas9靶標(biāo)多個基因組位點需要構(gòu)建多個或者很大的表達載體，CRISPR-Cas9編輯技術(shù)的應(yīng)用具有一定的局限性。而多重基因組編輯技術(shù)可以高精度的修改基因組中兩個或多個特定的DNA位點，大大增加了在多個核苷酸水平上向目標(biāo)基因組引入突變的可行性。CRISPR核酸酶和向?qū)NA(gRNA)被用來在基因組中引入雙鏈斷裂(DSB)，基因組編輯的準(zhǔn)確性和效率受到細(xì)胞DSB修復(fù)途徑的影響，這些修復(fù)途徑包括同...